Neuartige Gentherapie macht blinde Kinder sehend

Neuartige Gentherapie macht blinde Kinder sehend

Die Patienten litten an der bisher unheilbaren, seltenen Erbkrankheit Amaurosis congenita Leber, die nach massiven Sehbehinderungen während der Kindheit mit 30 bis 40 Jahren zu völliger Blindheit führt. Zwölf Betroffene im Alter von acht bis 44 Jahren wurden an ihrem schlechteren Auge genetisch behandelt. Dafür ließen die Forscher das genetische Material von einem Virus im Huckepack-Verfahren an die defekten Augenzellen bringen.

Bei allen zwölf Patienten zeigten sich Verbesserungen, die größten Fortschritte machten jedoch die Kinder - acht bis elf Jahre alt. Der Erfolg der Therapie hänge davon ab, wie weit die Degeneration der Netzhaut schon fortgeschritten sei, folgern die Wissenschafter. Ob die Behandlung den Veränderungsprozess aufhalten kann, soll eine weitere Studie zeigen.

Die Methode wurde nach Tierversuchen erstmals bei Menschen angewandt (Phase 1 Studie). Die gilt deshalb noch nicht als ausgereifte Therapie.

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